武特里西兰,vutrisiran,Amvuttra（美版）

【品牌】

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ；首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法，也是全球第5款获批上市的RNAi疗法。

【生产厂商】

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ；首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法，也是全球第5款获批上市的RNAi疗法。

【商品详情】

【适应症】 本品是一种靶向甲状腺素运载蛋白的小干扰核糖核酸（RNA），用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病变。 【推荐剂量】 推荐剂量为每次25mg，皮下注射，每3个月给药一次。 【不良反应】 最常见的不良反应（≥5%）：四肢疼痛，关节痛、呼吸困难和维生素A减少。 【使用方法】 -本品仅供皮下注射使用，并应由专业医护人员给药。 -给药前目视检查药液是否变色和有颗粒物。本品是一种无菌的、不含防腐剂的、透明的、无色至黄色的溶液。如果含有颗粒物质或混浊或变色，请勿使用。 -如果注射器储存在冷库中，在使用前让注射器升温至室温30分钟。 -本品注射的区域为：腹部、大腿或上臂。每次注射需要清洁所选注射部位。 -避免注射在肚脐周围5厘米的区域；疤痕组织或发红、发炎或肿胀的区域。 -不要重复使用注射器。 -使用过的注射器应立即丢弃。 【漏服处理】 如果错过了一个剂量，请尽快补打。从最近一次用药开始，恢复每3个月用药周期。 【注意事项】 -血清维生素A水平的降低和建议的补充措施： 本品治疗会导致血清维生素A水平下降。建议服用本品的病人按建议的每日维生素A摄入量进行补充。在使用本品治疗期间，不应给予比推荐的每日维生素A用量更高的剂量以试图达到正常的血清维生素A水平，因为血清维生素A水平并不能反映体内的总维生素A。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状（如夜盲症），应转诊到眼科医生就诊。 【禁忌】 无 【特殊人群】 -妊娠： 目前还没有关于孕妇使用本品的数据，以告知与本品相关的不良发育结果的风险。 -哺乳期： 目前还没有关于本品在母乳中的分泌、对哺乳期婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据。 -儿童： 本品对儿科患者的安全性和有效性尚未确定。 -老年人： 对≥65岁的患者不需要调整剂量。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异，但不能排除一些老年人的更大敏感性。 -肾损伤： 轻度或中度肾脏损害（估计肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 mL/min/1.73 m²）的患者不建议调整剂量。本品尚未在严重肾功能损害或末期肾病患者中进行研究。 -肝损伤： 轻度肝功能损害（总胆红素≤1×ULN和AST>1×ULN，或总胆红素>1.0至1.5×ULN和任何AST）的患者不建议调整剂量。本品尚未在中度或重度肝功能损害患者中进行研究。 【药物相互作用】 无相关数据。 【药理作用】 本品是一种双链siRNA-GalNAc结合物，通过RNA干扰使突变型和野生型TTR Mrna降解，从而使血清TTR蛋白和TTR蛋白在组织中的沉积减少。 【贮藏】 -在2°C-30°C温度下保存，原包装未开封保存，直至使用。 -切勿冷冻